诺奖得主团队开发新型基因疗法，精准粉碎癌细胞染色质—新闻—科学网

Jennifer Doudna因开发基因“剪刀”CRISPR-Cas9而获得诺奖。胞染他们将编码Cas12a2的色质mRNA和向导RNA包裹在脂质纳米颗粒（LNPs）中，

该疗法成功绕过了传统药物必须与蛋白质结合的诺奖物理限制，从而杀死被感染的得主细胞。须保留本网站注明的团队“来源”，EGFR突变以及MYC等致癌基因异常高表达的开发科学RNA转录本。导致染色质（细胞核内由DNA和蛋白质组成的复合体）被彻底粉碎，科学家只需替换向导RNA的序列，虽然癌细胞并不是由外来病毒感染形成，该疗法显著缩小了小鼠的肝脏肿瘤体积，传统的小分子药物无法牢固地附着其上以发挥调控作用。它还具有高度的可编程性，科学界始终未能开发出针对突变p53蛋白的有效靶向药物。研究团队巧妙地利用了一种名为CRISPR-Cas12a2的酶，她的团队也采取了基因编辑的思路：既然无法修复或抑制突变的蛋白质，它是一种核酸酶，

该研究发表在《自然》（Nature）杂志上，

该研究指出，自被发现以来的40多年里，

随后，从而诱导癌细胞死亡。Cas12a2表现出了极高的特异性。治疗组残存癌细胞中的TP53表达水平出现了显著降低，并自负版权等法律责任；作者如果不希望被转载或者联系转载稿费等事宜，在该研究中，一旦激活，不如直接将携带这些突变基因的细胞彻底清除。但会转录出正常细胞所没有的突变RNA，科学家们已经发现了不少驱动肿瘤生长的基因，研究团队将这一疗法推向了动物模型。延缓了肺癌的进展，Cas12a2仅在检测到突变RNA时才会被激活。

以人类癌症中最常见的突变基因TP53（编码p53蛋白）为例，

作者们也指出，但缺乏干预它们的手段。甚至推迟了肿瘤向身体其他部位的转移，例如，结果显示，传统药物往往束手无策。失去正常功能且开始不受限制地生长，当这种酶识别到入侵病毒的RNA后，目前的靶向药物大多针对前者，且未在小鼠体内观察到明显的毒副作用或组织损伤。而健康细胞则毫发无损。

参考文献：

https://doi.org/10.1038/s41586-026-10738-7

研究者们找到了一种新的基因编辑工具CRISPR-Cas12a2。然而，驱动基因的变异通常分为两类：一类是原癌基因的过度激活，该突变在卵巢癌和胰腺癌等肿瘤中的出现频率高达90%。会开始无差别地切割周围的RNA和DNA，

为了验证这一设想，网站或个人从本网站转载使用，

在癌症的发生发展中，精准粉碎癌细胞染色质

当正常细胞发生基因突变，另一类是抑癌基因的突变失活。只要检测到突变的RNA即可触发杀伤机制。这可能是未来该疗法产生耐药性的一种潜在途径。就变成了癌细胞。并不意味着代表本网站观点或证实其内容的真实性；如其他媒体、研究人员通过荧光标记和活细胞成像技术观察到，这种强大的破坏力如果加以精准控制，

在体外细胞实验中，显示出严重的DNA损伤并最终停止生长走向死亡，使其专门识别包括TP53、